神奇的CAR-T细胞疗法到底是什么？

随着癌症医疗技术的发展，特别是免疫疗法的出现，让更多癌症晚期患者大大收益，在近期一项关于免疫疗法的新闻，也更加鼓舞人心。

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上海: 国内首个CAR-T细胞治疗药品上市

2021年6月，一名恶性肿瘤患者，靠一针120万的“神药”就把体内的癌细胞“清零”。作为今年中国癌症治疗最重大的突破，仅仅靠打针就能杀死癌细胞，CAR-T细胞治疗法，一时间让国内医药圈为之沸腾。

2021年6月23日，国家药品监督管理局正式批准公司靶向人CD19自体CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）的新药上市申请，该药品为中国首个获批准上市的细胞治疗类产品，也是目前来说最先进的抗癌手段。

在谈癌色变的当下，癌症的治疗过程实在是太难了，患者在忍受痛苦的同时，还需要面对高昂的医疗费，并且最终的结果也不好。

此新闻一经报道，不少人对这种120万一针的药剂感到怀疑，这种技术真的能够治疗癌症吗？为什么价格这么昂贵？是不是只要花钱就能使用这种药剂？同时又有很多人感慨，如果这种技术真的能够得到推广，那可是对患者的重大福音！

CAR-T细胞治疗法到底是什么？

想要说清楚CAR-T细胞治疗法，那得要先从人体的免疫细胞说起。

人体细胞是人体的结构和生理功能的基本单位。人体细胞约有40万亿—60万亿个，细胞的平均直径在10—20微米之间。其中，免疫细胞大致可以分为两大类，一类是T细胞，另一类是B细胞。T细胞形成于胸腺，是具有免疫活性的细胞，它的主要功能是吞噬外来侵袭物，或清除被细菌、病毒感染的自体病毒。

CAR-T细胞治疗法则是结合了「基因治疗」与「细胞治疗」技术的一种免疫疗法。

首先，T 细胞在人体外经过基因改造。随后，将改造好的CAR-T细胞注入患者体内。接着 CAR-T 细胞展现其强大的细胞毒杀能力消灭癌细胞。CAR-T药物的作用就是激活人体内的T细胞，在消灭癌细胞时也不会伤及正常细胞。

为什么CAR-T疗法如此昂贵呢？

全球首个CAR-T细胞疗法Kymriah，诺华将其定价为47.5万美元，第二个CAR-T药物Yescarta定价为37.3万美元。可见，CAR-T细胞疗法一贯是“高”定价。

CAR-T细胞疗法定价较高的原因在于高度个性化，难以形成规模优势。

CAR-T疗法属于个体化生产，通俗的说就是“私人定制”，而且作为活细胞药品，制备对环境洁净度要求极高，整个储存运输条件要求更严格，每个患者是一个独立批次，每批产品都需全面检测，只有严谨的生产工艺和严格质量控制，才能够最大限度地保证临床的安全和疗效。相比于生产、运输成本，研发成本占比更重。每一款新药从研发到问世，其费用从来不会太低。例如，截至2021年5月，复星凯特针对该产品累计研发投入约为人民币6.7亿元。

其实，CAR-T细胞疗法的实际花销会远高于产品定价。

浙商证券研报估算，CAR-T细胞疗法实际花销约为药品定价的1.65 倍，也就是新闻中报道的120万一针，总治疗费用其实接近200万。

定价这么高，市场却还如此趋之若鹜，这是为什么呢？归根究底是因为CAR-T确实能够对症下药”，对一些常规疗法无法治疗的病症有着很好疗效。

CAR-T疗法治疗哪些病症？

目前，CAR-T细胞治疗主要是血液肿瘤，如白血病等。也有不少的临床数据证明，针对部分实体肿瘤，CAR-T细胞疗法是也有一定的功效，包括黑色素瘤、食管癌、胆管癌和肉瘤等。

我国获批上市的两款CAR-T药物：复星凯特公司的阿基伦赛注射液和药明巨诺公司的瑞基奥仑赛注射液，其适应症均为复发或难治性大B细胞淋巴瘤。而国外，早在2017年，美国FDA就批准上市了两款CAR-T药物，一款是诺华制药生产的 Kymriah，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病；另一款是凯特制药生产的Yescarta，用于治疗非霍奇金淋巴瘤。

有一项临床共招募了88位晚期B细胞淋巴性白血病患者。其中，有52位患者完全缓解，有效率高达80%以上，经过一年的随访，仍有60%以上的患者持续有效。

某癌症研究中心研究员利用19-28zCAR-T对53名成人难治或复发B细胞急性淋巴细胞白血病患者进行临床试验，并进行为期五年半的随访，结果显示完全缓解率高达80%，中位生存期12.9个月。其中三分之一的患者生存期超过5年，足以说明CAR-T细胞疗法的效果！

这么有效的疗法，那么大家一定会关心不良反应和副作用问题。

首先，常见的不良反应有细胞因子释放综合征CRS、脱靶效应、神经毒性、过敏反应、移植物抗宿主病、肿瘤溶解综合征等。早期的CAR-T临床试验有47%的患者发生过3-4级的细胞因子风暴，没有死亡病例。

其次，CAR-T细胞疗法虽然已经证明利用患者的免疫细胞治疗是有一定的疗效，但患者因为生病，此时体内的免疫细胞是虚弱或有缺陷的，这种质量的免疫细胞无法发挥健康时免疫细胞的功效，会降低免疫细胞治疗的效果。这也就是为什么要在健康的时候，将免疫细胞存起来的原因。

免疫细胞储存是指利用先进的生物技术，从血液中提取一定数量的免疫细胞，在保证免疫细胞多样性和高潜力的条件下，在气相液氮下保存免疫细胞，必要时恢复和扩张。

随着医疗技术的发展，CAR-T细胞疗法对于很多病症治疗展现出了巨大的潜力，癌症患者也迎来更多治疗选择和希望，我们期待人类攻克癌症的那一天早日到来。

最后的最后，再次感谢科学和科研工作人员，让人类和癌症的战斗收复了很多阵地。期待未来人类对癌症的彻底反攻！